近日，国际基因工程机器大赛（iGEM），在法国巴黎举行。来自全球50余个国家和地区的414支顶尖队伍，共4000余人参赛。NWU-CHINA-A团队成功斩获全球金奖，这是乐动平台·（中国）官方网站代表队第三次获得该赛事的全球金奖。

此次获奖的NWU-CHINA-A团队由乐动平台·（中国）官方网站生命科学学院师生组成，雷蕾、李想、范铭沁、王弘靖、杨宇帆、瞿铱彤等6人赴法国巴黎参加线下盛会。2017年起，乐动平台·（中国）官方网站iGEM NWU-CHINA-A团队便在国际赛场上频崭头角，连续八年夺得喜人成绩，将三金三银两铜收入囊中。

据了解，该国际赛事是由美国麻省理工学院（MIT）于2003年创办，2005年发展成为国际性学术竞赛，旨在推动合成生物学（Synthetic Biology）发展，促进各国大学生在该领域的学习、交流与合作，是一年一度国际性合成生物学领域的顶级大学生课外学术创新科技赛事。

此次参赛项目——ExoCureMPS II：工程化外泌体递送IDS酶治疗黏多糖贮积症II型（MPSII）（ExoCureMPS II：Engineerd Exosome Delivery of IDS Enzyme to Treat MPS II）聚焦于一种罕见的X连锁隐性遗传疾病—黏多糖贮积症II型（MPS II）。该病由于基因突变导致溶酶体酶艾杜糖-2-硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase, IDS）缺乏，大量的糖胺聚糖（GAGs）聚积在组织和器官中，导致人体多个器官和系统发生病变。MPSII临床表型差异大，常见的临床表现包括肝脾肿大、呼吸系统缺陷、心脏病和部分神经系统受累等，发生中枢神经系统功能障碍的患者通常在20岁以内死亡。目前的治疗方法存在效果有限（重组酶无法进入血脑屏障）、费用昂贵和风险较高等问题。

基于上述背景，团队成员构建了工程化外泌体，以减少患者体内的GAGs贮积，为治疗MPSⅡ提供了一种新的技术手段和思路。

项目团队设计了pLVX-TAT-IDS质粒，并通过慢病毒转染技术将细胞穿透肽TAT与IDS基因同时整合在HEK293T细胞基因组中，培养一段时间后收集条件培养基，通过梯度离心、超速离心后，收集外泌体悬液。通过Western Blot验证了外泌体携带IDS的含量。同时团队构建了体外单层细胞模型和体外血脑屏障模型，通过共聚焦荧光成像技术以及流式细胞技术，检测了细胞对于功能化外泌体的摄入情况，以及外泌体对体外血脑屏障模型的渗透效率。

在老师们的指导下，NWU-CHINA-A团队成员共同完成了选题、实验、社会实践、科普教育与Wiki网页制作等一系列赛事相关工作。比赛现场，NWU-CHINA-A团队代表通过Team Booth、Judging session、团队交流等方式将“ExoCureMPS II”项目从选题背景、实验结果与社会实践等方面进行宣讲展示，吸引了来自世界各国的评委、专家、学生前来观看。

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